Gazi Üniversitesi’nden Türkiye’nin İlk Yerli Gen Tedavisi: Üretim Süreci Başladı!
Gazi Üniversitesi, Türkiye’de gen tedavisi alanında kritik bir eşiği geride bırakarak “ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma ürünü” için üretim sürecini başlattığını duyurdu. Yükseköğretim Kurulu (YÖK) desteğiyle yürütülen çalışma, özellikle dünyada henüz kesin tedavisi bulunmayan nadir genetik hastalıklara yönelik yeni bir yol açmayı amaçlıyor.
Proje; Gazi Üniversitesi Çocuk Metabolizma ve Çocuk Genetik bilim dalları ile Prof. Dr. Alev Hasanoğlu Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkezi’nin koordinasyonunda ilerliyor. Araştırma Üniversiteleri Destek Programı (ADEP) kapsamında yürütülen çalışma, vücut hücrelerine doğru genin ulaştırılmasını hedefleyen AAV (Adeno-Associated Virus) tabanlı bir gen tedavisi yaklaşımına dayanıyor. Üniversite, üretim sürecinin uluslararası standartlarda planlandığını vurguluyor.
Bu kapsamda Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi ile biyoteknoloji alanında önde gelen kuruluşlardan Charles River arasında AAV tabanlı gen tedavisi geliştirilmesine yönelik iş birliği gerçekleştirildi. Çalışmanın ana hedefi; Türkiye’de geliştirilen bir gen tedavisi ürününün araştırma amaçlı üretimden başlayarak, güvenlik ve etkinlik basamaklarını tamamlaması ve ilerleyen süreçte klinik kullanım için güçlü bir altyapı oluşturması.
Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Uğur Ünal, üniversitenin 100. yılında böylesi bir adımın ayrı bir anlam taşıdığını belirterek, genetik hastalıklardan etkilenen çocuklar ve aileler için umut olabilecek buluşların önünü açmak istediklerini ifade etti. Ünal ayrıca, bugüne kadar ADEP kapsamında önemli çalışmalar yapıldığını; uluslararası iş birliğiyle birlikte bu alanda kayda değer bir mesafe alındığını dile getirdi.
Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi’nde yaklaşık 40 farklı ileri tedavi çalışmasının yürütüldüğünü aktaran Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Merkez Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü ise bunların 12’sinin gen tedavisi odaklı olduğuna dikkat çekti. Ezgü, hedeflerinin yalnızca bir ürün geliştirmekle sınırlı olmadığını; kurulacak altyapının başka genetik hastalıklar için de uygulanabilecek “platform” niteliği taşıyacağını söyledi.
Araştırma ürününün ilk etapta odaklandığı hastalığın “Familial Hiperfosfatemik Tümöral Kalsinozis” olarak bilindiği belirtildi. Bu hastalıkta vücutta farklı dokularda normal dışı kalsiyum birikimi görülebiliyor. Ezgü, üretilecek gen tedavisi ürününün tasarımının tamamen Gazi Üniversitesi ekibine ait olduğunu vurgulayarak, bazı bileşenlerin yurt dışından temin edilse de üretimin üniversite bünyesinde tamamlanacağını kaydetti. Amaç, uluslararası sağlık otoritelerince değerlendirilebilecek kapasitede bir ürün ortaya koymak.
Sürecin önce hücre düzeyindeki çalışmalarla başlayacağı, ardından insan düzeyinde araştırmalara geçileceği ifade edildi. Ürünün güvenli ve hastalık için yararlı olduğunun kanıtlanması halinde, hem Türkiye’deki çocuklar hem de dünyadaki hastalar için yeni bir kullanım imkânı doğabileceği belirtiliyor. Ezgü, beyin içi gen tedavisi gibi ileri uygulamaların da merkezde yürütüldüğünü; bu alanda özel eğitimli ekiplerle çalışıldığını ve merkezin Faz-1 düzeyinde dünyadaki sayılı merkezlerden biri olma hedefiyle ilerlediğini aktardı.
Öte yandan merkezde tedavi gören hastaların yalnızca Türkiye’den değil, farklı ülkelerden de geldiği bilgisi paylaşıldı. Ürdünlü bir hastanın yakını, Türkiye’de gördükleri ilgi ve sağlık hizmetlerinden memnun olduklarını, düzenli aralıklarla tedavi için Ankara’ya geldiklerini anlattı.
Gazi Üniversitesi’nin başlattığı bu üretim süreci, Türkiye’nin gen tedavisi alanında kendi araştırma ürününü geliştirme ve ileride klinik uygulamalara dönüştürme hedefi açısından “tarihi bir adım” olarak değerlendiriliyor.
